Cum a reușit o fetiță de 13 ani să câștige lupta împotriva unui cancer agresiv. Tratamentul revoluționar, introdus și în România

O fetiță de 13 ani, care a avut o recidivă a leucemiei, a scăpat complet de cancer după ce a fost folosită în premieră mondială cea mai sofisticată tehnică de inginerie celulară din toate timpurile, potrivit oamenilor de știință.

Învingătoare în lupta împotriva cancerului

Cancerul incurabil al unei adolescente a fost eliminat din corpul ei, în urma primei utilizări a unui nou tip revoluționar de medicament, relatează BBC News.

Toate celelalte tratamente pentru leucemia lui Alyssa au eșuat. Astfel, medicii de la spitalul Great Ormond Street au folosit editarea genetică pentru a realiza o performanță de inginerie biologică și pentru a-i construi un nou medicament viu.

Șase luni mai târziu, cancerul este nedetectabil, dar Alyssa este în continuare monitorizată în cazul în care acesta revine.

Digi24.ro

Oamenii sunt uluiți când află ce vârstă are acest bărbat. Cum reușește să păcălească procesul de îmbătrânire și cât îl costă pe an

Alyssa, care are 13 ani și este din Leicester, a fost diagnosticată cu leucemie acută limfoblastică cu celule T în luna mai a anului trecut. Celulele T ar trebui să fie gardienii organismului – căutând și distrugând amenințările – dar pentru Alyssa ele deveniseră un pericol și deveniseră necontrolate.

Cancerul ei era agresiv. Chimioterapia și apoi un transplant de măduvă osoasă nu au reușit să îl elimine din corpul ei. Fără medicina experimentală, singura opțiune rămasă ar fi fost doar să o facă pe Alyssa să se simtă cât mai confortabil posibil.

“În cele din urmă aș fi murit”, a spus Alyssa. Mama ei, Kiona, a declarat că în această perioadă a anului trecut se temea de Crăciun, “gândindu-se că este ultimul nostru moment cu ea”. Și apoi “a plâns pur și simplu” în timpul celei de-a 13-a aniversări a fiicei sale, în ianuarie.

Tratament cu celule modificate genetic

În cadrul tratamentului său la Spitalul pentru copii Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) din Londra, Alyssa a primit celule T “editate în funcție de bază” de la un donator. Ea a declarat că nu a avut nicio ezitare în a lua parte la studiul clinic al noului tratament: “Odată ce o voi face, oamenii vor ști ce trebuie să facă, într-un fel sau altul, așa că dacă fac acest lucru îi va ajuta pe oameni – bineînțeles că o voi face.”

Digisport.ro

FOTO Gest golănesc, fără precedent, al unui luptător către fata din ring! Ce a urmat depăștește orice imaginație

Celulele T editate pot fi injectate într-un pacient, astfel încât să găsească și să distrugă rapid celulele T din organism, inclusiv cele canceroase, după care persoana în cauză poate beneficia de un transplant de măduvă osoasă pentru a-și reface sistemul imunitar epuizat. La doar 28 de zile după ce i s-a administrat tratamentul, Alyssa a intrat în remisiune și a putut să facă un al doilea transplant de măduvă osoasă.

“Este un rezultat destul de remarcabil, deși este încă un rezultat preliminar, care trebuie monitorizat și confirmat în următoarele luni”, a declarat Robert Chiesa, unul dintre medicii care o tratează pe Alyssa, citată de New Scientist.

Leucemia este cauzată de înmulțirea scăpată de sub control a celulelor imune din măduva osoasă. De obicei, este tratată prin uciderea tuturor celulelor din măduva osoasă cu chimioterapie și apoi prin înlocuirea măduvei osoase cu un transplant. Acest tratament are succes în majoritatea cazurilor. Dacă nu reușește, medicii pot încerca o abordare cunoscută sub numele de terapie CAR-T.

Aceasta presupune adăugarea unei gene la un tip de celulă imunitară cunoscută sub numele de celulă T, care o determină să caute și să distrugă celulele canceroase. Celulele modificate sunt cunoscute sub numele de celule CAR-T.

Inițial, toate tratamentele CAR-T implicau îndepărtarea propriilor celule T ale unei persoane, modificarea acestora și înlocuirea lor la persoana respectivă. Dacă se folosesc celule T de la o altă persoană, acestea atacă fiecare celulă din corpul primitorului. Această abordare personalizată este extrem de costisitoare și, adesea, nu este posibil să se obțină suficiente celule T pentru a crea celule CAR-T atunci când o persoană este foarte bolnavă.

Noutatea tratamentului folosit în Marea Britanie

Tratamentul cu celule CAR-T a fost introdus și în România în acest an. Medicul Ana Coliță, de la Institutul Clinic Fundeni, a povestit în detaliu pentru FANATIK modul în care acest tratament revoluționar este folosit și în România și eforturile pe care statul și medicii români le-au făcut pentru ca acest tratament să fie oferit și copiilor din țara noastră.

Totuși, în cazul fetei din Marea Britanie, specialiștii britanici au reușit o premieră mondială în acest tratament revoluționar, ce a reușit să rezolve situațiile în care nu putea fi obținute suficiente celule T de la pacienții bolnavi.

Pentru a depăși aceste dezavantaje, diferite grupuri de medici au editat genetic celulele T astfel încât cele provenite de la un singur donator să poată fi folosite pentru a trata mai multe persoane. În 2015, Waseem Qasim de la University College London și colegii săi au fost primii care au încercat acest lucru, tratând cu succes o fetiță de un an, Layla, pentru care toate celelalte tratamente eșuaseră.

Această abordare este acum aprobată în Marea Britanie pentru persoanele cu leucemie care implică așa-numitele celule B, un alt tip de celule imunitare. Leucemia lui Alyssa a fost cauzată de celulele T, iar dacă celulele CAR-T sunt modificate pentru a ataca alte celule T, acestea se ucid între ele.

Prin urmare, echipa lui Qasim a făcut o modificare suplimentară a celulelor CAR-T, eliminând gena receptorului care le identifică ca fiind celule T. Crearea acestor celule CAR-T necesită efectuarea a patru modificări genetice deodată, ceea ce duce la o altă problemă.

Editarea convențională a genelor presupune tăierea unor șiruri de ADN și bazarea pe mașinăria de reparare a celulei pentru a reuni capetele. Atunci când se fac multe tăieturi deodată, celulele mor uneori. Chiar dacă acestea supraviețuiesc, capetele greșite pot fi puse la loc, ceea ce duce la mutații majore care pot face celulele potențial canceroase. Cu cât sunt efectuate mai multe modificări genetice, cu atât este mai probabil să se întâmple acest lucru.