News

Povestea lui Ioan, un băieţel bolnav de leucemie, salvat printr-un tratament revoluționar, folosit în premieră în România. Medicul Anca Coliță: „Odată administrat, depinde doar de pacient și Dumnezeu”

Institutul Clinic Fundeni din București a început administrarea, în premieră pentru țara noastră, a unui tratament revoluționar pentru bolnavii de cancere hematologice
08.06.2022 | 16:47
Povestea lui Ioan un baietel bolnav de leucemie salvat printrun tratament revolutionar folosit in premiera in Romania Medicul Anca Colita Odata administrat depinde doar de pacient si Dumnezeu
Tratament de ultimă generație administrat la Institutul Fundeni. Sursa foto: olaj Fanatik.
ADVERTISEMENT

Ioan, un băiețel de 13 ani, diagnosticat cu leucemie în urmă cu trei ani, este unul dintre primii pacienți din România care a primit tratamentul revoluționar introdus în țara noastră de către medicii de la Institutul Clinic Fundeni.

Povestea incredibilă a lui Ioan, băiețelul de 13 ani

După ce în urmă cu trei ani a fost diagnosticat cu leucemie limfoblastică acută, o boală malignă, un cancer al sângelui, cum este ea cunoscută, ce se dezvoltă în măduva osoasă, sânge, sistemul limfatic, pentru Ioan au urmat 16 luni grele de tratament. Însă, dacă după acest tratament totul părea sub control, după doar câteva luni boala agresivă de care suferea a recidivat puternic, iar singura opțiune rămăsese un transplant medular. Venit la Institutul Fundeni pentru a face acest transplant, familia a aflat că testele inițiale au arătat că boala avansase prea mult, iar intervenția nu mai putea fi făcută. Ioan a ajuns în urmă cu câteva săptămâni în punctul în care niciunul dintre tratamentele clasice nu-l mai puteau ajuta să învingă cumplita boală cu care se lupta.

ADVERTISEMENT

„Din 2019 a fost diagnosticat cu leucemie limfoblastică, a terminat tratamentul, era totul bine după un an și patru luni, după care, anul trecut în martie, a recidivat. Am venit în București ca să facem transplantul cu donator, dar la puncția medulară a ieșit că are 60% blasturi și nu s-a mai putut face”, a declarat, pentru FANATIK, mama lui Ioan.

Soluția a venit de la Anca Coliță, manager al Institutului Clinic Fundeni, medic primar Oncologie și Hematologie pediatrică și profesor la Universitatea de Medicină și Farmacie „Carol Davila” din București, care, alături de prof. univ. dr. Alina Daniela Tănase, directorul medical al Institutului, a reușit printr-un efort uriaș, depus în ultimii ani, să aducă în România o metodă revoluționară de tratament: transplantul de celule CAR-T.

ADVERTISEMENT

„A fost un moment imens de speranță când doamna doctor ne-a propus acest tratament, pentru că, în acel moment, gata, credeam că șansele noastre sunt zero, nu se mai poate face nimic. Nu știam că există acest tip de tratament. A venit ca o minune pentru noi, pentru el intrase în țară chiar recent. Aveam emoții într-adevăr, că suntem printre primii, însă aveam încredere. Așa am zis de la început, am încredere în personalul medical, în Dumnezeu și în copilul meu. Atât. Și mergem înainte”, a mai povestit mama micuțului Ioan.

Tratament inovativ adus în România

Tratamentul cu terapia celulară CAR-T sau tratamentul cu limfocite de la donator, care sunt modificate genetic, este o abordare inovativă care este adresată unor categorii de pacienți care au forme avansate de cancere hematologice. Prin eforturile medicilor de la Institutul Fundeni, dar și a Ministerului Sănătății și a CNAS, în România este disponibil tratamentul CAR-T pentru pacienții cu leucemie acută limfoblastică cu celulă B, pentru adulți și copii, și pentru pacienții adulți cu anumite forme de limfoame maligne, și anume limfonul difuz cu celulă mare B.

ADVERTISEMENT

Tratamentul a fost introdus în UE ca tratament cu indicație pentru rambursare în 2019 și acum, doar trei ani mai târziu, el este disponibil și pentru pacienții români. Fiindcă vorbim de un tratament nou, cu un cost important, ce se apropie de 350.000 de euro, procedura pentru calificarea la acest tratament este una specială.

„În momentul în care un pacient cu aceste diagnostice este considerat eligibil și, în general, vorbim de pacienți care au primit deja foarte multe linii de tratament înainte, deci sunt pacienți pentru care nu prea mai există alte soluții terapeutice, atunci un astfel de pacient vine în centrul nostru unde, dacă este adult, este preluat de echipa de la adulți, echipă coordonată de doamna profesor Tănase, sau vine la secția de pediatrie, echipă pe care o coordonez personal. Pentru acești pacienți, prima etapă va fi recoltarea acestor limfocite T.

ADVERTISEMENT

Aceste celule se recoltează de către o echipă de medici care lucrează în banca de celule STEM, persoane care sunt foarte experimentate în acest tip de recoltă de celule, deoarece în centrul nostru se efectuează de peste 20 de ani procedura de transplant medular și aici sunt similitudini în recoltarea acestor limfocite T.

Prof. univ dr. Anca Coliță
Prof. univ dr. Anca Coliță, șefa secției de Pediatrie de la Institutul Fundeni. Sursa foto: Fanatik.

 

Limfocitele sunt apoi trimise pentru modificare, sunt modificate genetic, sunt transformate pentru a putea recunoaște niște antigene specifice, care se găsesc pe celulele tumorale, iar această procedură nu se face în România. Se face la un laborator din străinătate și durează în general între trei sau patru săptămâni. În acest interval de timp, clinicienii, fie din centrul nostru, fie din centrul de referință de unde provine bolnavul, trebuie să asigure, de fapt, supraviețuirea acelui bolnav, care, repet, este cu o formă avansată de boală. Și se fac anumite terapii, scheme de chimioterapie adaptate, așa numita terapia de bridging.

În momentul în care produsul celular revine în banca de celule stem, pacientul este internat, și din acel moment începe o procedură specială de pregătire, care se cheamă terapie de limfodepleție, urmată de infuzia medicamentului care a fost preparat și care este specific pentru fiecare pacient. Deci, practic limfocitele pacientului sunt modificate și evident vor fi reinfuzate pacientului respectiv”, a povestit, pentru FANATIK, prof. univ. dr. Anca Coliță.

Primii pacienți, un adult și un copil, au primit acest tratament la Institutul Fundeni în data de 26 aprilie. Medicul Anca Coliță a subliniat că, deși acest tratament are șanse de supraviețuire ridicate, există un risc important al unor efecte adverse, iar acest lucru s-a întâmplat în cazul primului copil care a primit medicamentul cu celulele modificate genetic.

„După ce limfocitele sunt reinfuzate pacientului lucrurile, pot urma în două variante. Poate urma varianta în care pacientul nu prezintă niciun fel de complicație, și lucrurile evoluează bine, și se dezvoltă aceste celule care vor ataca țintit celule maligne, sau pacientul poate prezenta complicații severe, cum s-a întâmplat în cazul primului pacient pediatric care a primit acest tip de tratament.

Era un pacient care a primit aceste celule după ce a prezentat recădere după transplant medular, și la această categorie de pacienți ne așteptăm ca evoluția să fie mai dificilă. În același timp, și eficiența este mai mare, însă riscurile nu sunt de neglijat, și de aceea avem nevoie de persoane foarte experimentate. La noi, datorită unei echipe de terapie intensivă extrem de bine pregătită, coordonată de doamna profesor Tomescu, am depășit dificultățile primului caz, care repet, a necesitat un tratament de două săptămâni în ATI, cu intubare, cu tot felul terapii”, a precizat medicul Anca Coliță.

„Tu credeai că mor acolo”

Medicul Anca Coliță subliniază că, odată administrat acest medicament cu celulele modificate genetic, medicii nu mai pot face nimic. „De aici înainte, totul ține de pacient și de Dumnezeu”, subliniază aceasta. Dar reacțiile adverse prin care a trecut primul copil a testat și mai mult încrederea și curajul mamei lui Ioan, cea care a stat tot timpul alături de băiatul ei în această luptă cu cancerul.

„Ioan este un băiat extrem de curajos. El era cel care o îmbărbăta pe mama sa. Era acolo pe patul de spital și tot repeta, ‘fiecare pacient reacționează diferit la tratament’ ”, a povestit Anca Coliță.

„Ne-a fost teamă știind ce s-a întâmplat cu celălalt pacient, dar el fiind foarte optimist…”, ne-a povestit mama lui Ioan, venită cu băiatul la primul control după cele trei săptămâni de la administrarea celulelor. „Tu credeai că mor acolo”, intervine repede copilul. „Nu credeam chiar așa, dar aveam emoții. Dar el mi-a spus, ‘mami, ai încredere în mine! Te îndoiești cumva de mine? O să fiu bine!’

Institutul Clinic Fundeni
Institutul Clinic Fundeni. Sursa foto: Fanatik.

 

Șansa a făcut ca totul să decurgă perfect în cazul lui Ioan. Intervenția, complet nedureroasă, s-a terminat fără reacții adverse, iar acum băiatul se simte bine.

„Avem trei săptămâni de la transplant și nu am întâmpinat nicio problemă. Nu au fost complicații deloc, nici nu i-a crescut temperatura. Acum, timp de 30 de zile trebuie să fim în apropierea spitalului, la un 1 kilometru se recomandă, și în fiecare săptămână venim la control”, a mai povestit mama lui Ioan.

Tocmai din cauza riscurilor reprezentate de aceste reacții adverse, introducerea acestui tratament inovativ în România, povestește medicul Anca Coliță, a necesitat pregătirea unei echipe uriașe, ce include medicii de terapie intensivă, care să fie familiarizați cu posibilele reacții adverse și să știe modul de tratament.

„Succesul unei astfel de proceduri necesită o echipă extrem de mare de specialiști și foarte bine antrenată. Adică, toți oamenii aceștia au făcut cursuri care au permis cunoașterea în profunzime a acestor particularități ale acestei terapii.

Mai mult decât atât, avem nevoie de ajutorul colegilor noștri din laborator unde se fac niște determinări specifice care permit identificarea acestor celule CAR-T în sângele pacientului. E important de spus că o astfel de procedură se poate face doar într-un centru în care există expertiză foarte bună pentru tot ceea ce înseamnă transplant medular, pentru că există aceste similitudini între transplant și CAR-T, dar nu numai atât. Laboratoare foarte specializate, unitate de terapie intensivă foarte bine dotată și cu medici foarte bine pregătiți.

Cred că poate singurul avantaj pe care l-aș vedea eu ca urmare a pandemiei SARS-CoV-2 este faptul că medicii din ATI știu acum foarte bine, sunt antrenați să identifice acest sindrom de eliberare de citokine care apare și în infecția SARS-CoV-2 și în acest tip de procedură.

Au fost necesare cursuri de pregătire pentru cei din banca de celule STEM, dar și pentru toți clinicienii care sunt implicați în această activitate. Medicii hematologi, medicii pediatrii, medicii din transplantul medular, medicii din ATI și medicii neurologi, pentru că există particularități ale acestei proceduri și ale acestui tip de tratament pe care nu le regăsim în practica medicală curentă. Și atunci a fost nevoie de o pregătire specială, pentru a recunoaște imediat și a ști cum să tratăm aceste complicații când ele apar”, a mai declarat medicul Anca Coliță, pentru FANATIK.

Lupta personală împotriva leucemiei

În România sunt cam 500 de cazuri noi de cancere la copil în fiecare an, iar la Institutul Fundeni ajung anual circa 50-60 de cazuri noi de leucemie acută. Profesoara Anca Coliță povestește că lupta cu această boală este una extrem de personală, medicul devenind imediat parte a familiei copilului bolnav. Spune că cel mai trist este faptul că acești copii se maturizează brusc în fața bolii și că în fața copiilor nu te poți ascunde.

„Adolescenții înțeleg foarte bine ce se întâmplă. În ochii unui adolescent nu te poți uită și să-i spui ‘vei fi bine’ și să nu crezi asta. El înțelege ce-i spui, ce e în capul tău. Și copiii mici înțeleg. Din păcate, ceea ce este absolut trist este că acești copii își pierd copilăria. Boala maturizează abrupt. Își pierd copilăria…

Tratamentul standard al unui pacient cu leucemie acută este de trei ani, din care practic, dacă este o formă cu risc mic, primele șase luni sunt aproape în spital tot timpul, zile foarte puține între cure. Pentru formele cu risc crescut, un an de tratament de stat în spital. Avem pacienți însă care au stat și un an jumătate, doi ani, nu neapărat chiar legat, dar cu zile foarte puține acasă. La diagnostic, până îl punem pe picioare, undeva la o lună și jumătate tratament, după care stă acasă cinci zile și vine încă o lună și jumătate în spital. Este foarte greu. De aceea relația pe care o creezi cu familia este foarte importantă și ne consideră pe noi medicii ca pe un membru al familiei. Ajungi să faci parte din familie, să le cunoști toate necazurile, stau aici cu noi tot timpul”, a povestit, pentru FANATIK, Anca Coliță.

Medicul susține că, în condițiile în care leucemia acută la copil este cea mai frecventă malignitate, reprezentând cam 30% din totalitate cancerelor la copil, este extrem de important pentru țara noastră să putem oferi standardul maxim de îngrijire acestor copii, un standard similar cu ce oferă cetățenilor SUA și statele dezvoltate din UE. Iar studiile preliminare arată o șansă de răspuns de 60-70-80% în cazul unor pacienți pentru care posibilitățile terapeutice dădeau o șansă aproape de zero. Pentru medicii de la Institutul Fundeni nu doar că fiecare viață salvată contează, dar poate reprezenta sfârșitul celui mai greu moment din ziua unui medic pediatru, să-i spună unei familii că nu se mai poate face nimic pentru copilul lor.

„E o luptă, ca în tranșee. Este greu și pentru noi medicii, dar trebuie cineva s-o facă, pentru că acești copii au o șansă reală – 85% dintre ei, prin tratamentele standard pot fi bine. Noi, ce facem acum, este să încercăm ca pentru cei 15-20% să găsim soluții. Faptul că vor fi familii cărora nu va trebui să le spunem de ce le-a murit copilul este un lucru imens. Este o încărcătură emoțională foarte mare. Te sleiește de puteri”, a povestit medicul Anca Coliță.

Ceea ce ar dori acum este ca România să continue acest parcurs și să-și dezvolte propriul laborator specializat capabil să producă aceste celule modificate genetic, lucru care va lărgi paleta de diagnostice în care se vor putea aplica aceste terapii celulare și care va conduce și la o scădere a costurilor acestui tratament.

Medicul a spus că în acest moment ambii copii care au primit tratamentul cu celule CAR-T sunt bine, sunt acasă și deja, pentru un al treilea copil, celule modificate sunt deja în producție, urmând a fi administrate în data de 20 iunie.

ADVERTISEMENT