Primul bolnav de diabet de tip 1, vindecat de o terapie revoluționară. În cât timp ar putea fi pusă pe piață

Brian Shelton a cărui viață a fost guvernată de diabetul de tip 1 ar putea fi prima persoană vindecată de boală cu un nou tratament.

Shelton a fost primul pacient dintr-un studiu clinic pentru persoanele cu diabet de tip 1, realizat de Vertex Pharmaceuticals.

Compania testează un tratament dezvoltat de-a lungul a câtorva decenii de un om de știință care a promis să găsească un leac, după ce copiii săi au făcut devastatoarea boală.

Primul bolnav de diabet de tip 1, vindecat de o terapie revoluționară. De cât timp mai este nevoie până va fi disponibilă pe scară largă

Pe 29 iunie, Brian Shelton a primit o perfuzie de celule, crescute din celule stem, dar similare cu celulele producătoare de insulină ale pancreasului, care îi lipseau corpul său.

Digi24.ro

Salvamontiștii care îl caută pe bărbatul din Olt dispărut de o săptămână au găsit pe munte cadavrul unui american

Acum corpul lui își controlează automat nivelul de insulină și de zahăr din sânge.

Shelton, acum în vârstă de 64 de ani, ar putea fi prima persoană vindecată de boală cu un nou tratament, care îi face pe experții îndrăzneți să spere că ar putea veni ajutor multora dintre cei 1,5 milioane de americani care suferă de diabet de tip 1.

Experții în diabet au fost uimiți, dar au cerut prudență. Studiul continuă și va dura cinci ani, implicând 17 persoane cu cazuri severe de diabet de tip 1.

Nu este conceput ca un tratament pentru diabetul cel mai frecvent de tip 2.

„De zeci de ani am căutat să se întâmple așa ceva”, a spus dr. Irl Hirsch, expert în diabet la Universitatea din Washington, care nu a fost implicat în cercetare.

Cum s-a ajuns la această terapie?

Totul a început cu cercetarea de 30 de ani a unui biolog de la Universitatea Harvard, Doug Melton.

Dr. Melton nu s-a gândit niciodată prea mult la diabet până în 1991, când băiețelul său de 6 luni, Sam, a început să tremure, să verse și să aibă dificultăți de respirație.

Digisport.ro

FOTO Victoria Beckham, cărată în spate până la mașină de David la 02:30, după petrecerea la care a avut loc ”surpriza anului”

„Era atât de bolnav, iar pediatrul nu știa ce este”, a spus dr. Melton, relatează The New York Times. El și soția lui Gail O’Keefe și-au dus copilul de urgență la Spitalul de Copii din Boston. Urina lui Sam era plină de zahăr – un semn de diabet.

Boala, care apare atunci când sistemul imunitar al organismului distruge celulele care secretă insulină ale pancreasului, debutează adesea în jurul vârstei de 13 sau 14 ani.

Spre deosebire de diabetul de tip 2, mai frecvent și mai ușor, tipul 1 este rapid letal, cu excepția cazului în care pacienții primesc injecții cu insulină. Nimeni nu se vindecă spontan.

Pacienții sunt expuși riscului de a orbi – diabetul este principala cauză a orbirii în SUA. Este, de asemenea, principala cauză a insuficienței renale.

Persoanele cu diabet zaharat de tip 1 sunt expuse riscului de a li se amputa picioarele și de a muri noaptea, deoarece glicemia scade în timpul somnului.

Diabetul crește foarte mult probabilitatea de a avea un atac de cord sau un accident vascular cerebral. Slăbește sistemul imunitar, unii dintre pacienții cu diabet complet vaccinați au murit de Covid-19.

La povara bolii se adaugă și costul ridicat al insulinei, al cărei preț crește în fiecare an.

Singurul remediu care a funcționat vreodată este un transplant de pancreas sau un transplant al grupurilor de celule producătoare de insulină ale pancreasului, cunoscute sub numele de celule insulare, din pancreasul unui donator de organe.

Dar lipsa de organe face ca o astfel de abordare să fie imposibilă pentru marea majoritate a bolii.

Primele semne de succes

Pentru dr. Melton și soția sa, îngrijirea unui copil cu această boală a fost terifiantă. „Gail mi-a spus: ‘Dacă fac asta, trebuie să-ți dai seama cum învingem această boală nenorocită’”, și-a amintit dr. Melton.

În timp, fiica lor Emma, ​​cu patru ani mai mare decât Sam, avea să dezvolte și ea boala, când avea 14 ani.

Dr. Melton a abandonat cercetările la care lucra, hotărât să găsească un remediu pentru diabet. El a apelat la celulele stem embrionare, care au potențialul de a deveni orice celulă din organism.

Scopul său a fost să le transforme în celule producătoare de insulină pentru a trata pacienții.

O problemă a fost sursa celulelor – acestea proveneau din ovule fertilizate neutilizate de la o clinică de fertilitate. Dar în august 2001, președintele George W. Bush a interzis folosirea banilor federali pentru cercetarea cu embrioni umani.

Dr. Melton a trebuit să-și despartă laboratorul de celule stem de orice altceva la Harvard. A obținut finanțare privată de la Institutul Medical Howard Hughes, de la Harvard și de la filantropi pentru a înființa un laborator complet separat, cu un contabil care a păstrat toate cheltuielile separate, până la becuri.

De-a lungul celor 20 de ani, dr. Melton estimează că proiectul a costat aproximativ 50 de milioane de dolari.

Provocarea a fost să afle ce secvență de mesaje chimice ar transforma celulele stem în celule secretoare de insulină. După ani în care nimic nu a funcționat, o echipă mică de cercetători, inclusiv Felicia Pagliuca, cercetător postdoctoral, era într-o noapte în 2014 în laborator, făcând încă un experiment.

„Nu eram foarte optimiști”, a spus ea. Au pus un colorant în lichidul în care creșteau celulele stem. Lichidul urma să devină albastru dacă celulele produceau insulină.

La un moment dat a văzut o nuanță albastră slabă care se întuneca din ce în ce mai mult. Ea și ceilalți erau extaziați. Pentru prima dată, ei au făcut celule insulare pancreatice funcționale din celule stem embrionare.

Momentul adevărului

Următorul pas pentru dr. Melton, conștient că va avea nevoie de mai multe resurse pentru a face un medicament care ar putea ajunge pe piață, a fost înființarea unei companii.

Compania sa Semma a fost fondată în 2014, un amestec dintre numele celor doi copii, Sam și Emma.

O provocare a fost să afle cum să cultive celule producătoare de insulină în cantități mari cu o metodă pe care alții ar putea-o repeta. Asta a durat cinci ani.

Compania, condusă de Bastiano Sanna, expert în terapie celulară și genică, a testat celulele la șoareci și șobolani, arătând că au funcționat bine și au vindecat diabetul la rozătoare.

În acel moment, următorul pas – un studiu clinic pe pacienți – avea nevoie de o companie mare, bine finanțată și cu experiență, cu sute de angajați. Totul trebuia făcut conform standardelor exigente ale Food and Drug Administration – mii de pagini de documente pregătite și studii clinice planificate.

A intervenit șansa. În aprilie 2019, la o întâlnire la Spitalul General din Massachusetts, dr. Melton a dat peste un fost coleg, dr. David Altshuler, care fusese profesor de genetică și medicină la Harvard și director adjunct al Institutului Broad.

Au urmat alte întâlniri și opt săptămâni mai târziu, Vertex a achiziționat compania Semma pentru 950 de milioane de dolari. Odată cu achiziția, dr. Sanna a devenit vicepreședinte executiv la Vertex.

Vertex, renumită pentru prețurile ridicate ale tratamentelor

Compania nu va anunța un preț pentru tratamentul diabetului tip 1 până când nu va fi aprobat. Dar probabil că va fi scump. La fel ca și alte companii, Vertex a înfuriat pacienții cu prețuri mari pentru medicamente care sunt dificil și scumpe de făcut.

Provocarea Vertex a fost să se asigure că procesul de producție funcționează de fiecare dată și că celulele vor fi în siguranță dacă sunt injectate la pacienți.

Angajații care lucrau în condiții strict sterile au monitorizat vase de soluții care conțineau nutrienți și semnale biochimice în care celulele stem se transformau în celule producătoare de insulină.

La mai puțin de doi ani după ce Semma a fost achiziționată, FDA a permis Vertex să înceapă un studiu clinic cu Brian Shelton ca pacient inițial.

La fel ca și pacienții care primesc transplant de pancreas, Shelton trebuie să ia medicamente care îi suprimă sistemul imunitar. Va trebui să le ia în continuare pentru a împiedica corpul său să respingă celulele perfuzate.

Tratamentul lui Brian Shelton, cunoscut ca un studiu de siguranță în fază timpurie, a necesitat o urmărire atentă și începerea cu jumătate din doza care va fi utilizată mai târziu în studiu, a remarcat dr. James Markmann, chirurgul dlui Shelton la Mass General, care lucrează cu Vertex la studiu. Nimeni nu se aștepta ca celulele să funcționeze atât de bine, a spus el.