Speranțe pentru copiii care luptă cu o formă mortală de cancer cerebral. Al doilea pacient a încheiat cu succes un tratament experimental

Callie Weatherford, o fetiță din Florence, Carolina de Sud, a devenit al doilea copil din lume care a primit o cură completă dintr-un tratament experimental, ceea ce va duce medicina pediatrică într-o nouă direcție împotriva unui vechi dușman.

Speranțe pentru copiii care luptă cu o formă mortală de cancer

Fetița alege mirosul anestezicului care o va adormi: vată de zahăr. Apoi, medicii îi pun o cască pe cap pentru ca sutele de dispozitive metalice minuscule din interiorul acesteia să poată îndrepta unde sonore prin craniu în tumora din creierul ei. Scopul: să deschidă bariera protectoare a creierului, deschizând calea pentru un medicament de chimioterapie supranumit Diavolul Roșu.

În departamentul de radiologie de la Spitalul Național pentru Copii din Washington pe Callie o așteaptă a treia și ultima ei întâlnire cu o tehnologie medicală emergentă cunoscută sub numele de ultrasunete focalizate de joasă intensitate, relatează The Washington Post.

Tehnica este testată pentru siguranță și eficiență în cadrul unor studii clinice la Children’s National și la două centre medicale din Toronto. Acestea se numără printre cele peste două duzini de studii din întreaga lume care încearcă diverse metode de tratare a gliomului pontin intrinsec difuz, sau DIPG, un cancer infantil care afectează 1 până la 2 din 100.000 de persoane. Este aproape întotdeauna fatal.

Digi24.ro

Primele rezultate în cazul fetiței de 4 ani care a murit după ce a mâncat macrou congelat. Ce s-a descoperit la analize

“Există o mulțime de necunoscute” cu care trebuie să ne confruntăm în cadrul studiilor clinice, potrivit lui Hasan Syed, neurochirurgul lui Callie și co-director al programului de ultrasunete focalizate de la Children’s National. Deși ultrasunetele focalizate s-au dovedit sigure la adulții cu tumori cerebrale încă din 2015, medicii nu pot exclude posibilitatea ca acestea să provoace efecte secundare nedorite la copii.

Callie știe doar atât: în interiorul creierului ei se ascunde ceva care nu ar trebui să fie acolo.

Boala a ucis-o pe fiica astronautului Neil Armstrong

Medicii clasifică tumora DIPG printre cele mai grave. “Ucide fără discriminare copiii”, a declarat Mark M. Souweidane, director de neurochirurgie pediatrică la NewYork-Presbyterian și Weill Cornell Medicine.

DIPG a devenit cunoscut în anii 1960 ca tumora care a ucis-o pe Karen “Muffie” Armstrong, fiica de 2 ani a astronautului Neil Armstrong. Aceasta a murit în 1962, cu șapte ani înainte ca tatăl ei să devină primul om care a pășit pe Lună. În ultimii 60 de ani, medicina a făcut puține progrese împotriva cancerului care a ucis-o pe Muffie.

Digisport.ro

Are 38 de ani și a iscat multe discuții după ce s-a aflat ce dietă ține. ”N-ar trebui să te lauzi cu asta”

“Un copil care a intrat în camera de urgență în această dimineață cu DIPG nu are un tratament foarte diferit sau o speranță de viață foarte diferită față de un copil care a intrat în camera de urgență în anii 1970” cu aceeași tumoră, a declarat Nicholas Vitanza, neuro-oncolog pediatru la Spitalul de Copii din Seattle și profesor asociat la Universitatea din Washington.

DIPG se încâlcește în trunchiul cerebral, ceea ce o face inoperabilă de cele mai multe ori. Medicamentele au dificultăți chiar și în a ajunge la tumoră. Cele care le blochează calea sunt celule foarte bine împachetate în interiorul vaselor de sânge ale creierului care țin afară toxinele.

Medicii numesc acest lucru bariera hematoencefalică. În timp ce radiațiile pot ameliora pentru scurt timp simptomele DIPG, în aproape toate cazurile tumora începe să crească din nou în termen de șase până la 12 luni.

Doar 10% dintre copii trăiesc doi ani după diagnosticul cu DIPG; 2% ajung la cinci ani, potrivit unui studiu publicat în 2018 în Journal of Clinical Oncology.

Cu toate acestea, există o nouă speranță, datorită studiului clinic al lui Callie și a altora care testează o varietate de tratamente. “Nu știu dacă mi-am pierdut mințile, dar sunt minunat de optimist”, a spus Souweidane, explicând că cel mai eficient răspuns la DIPG poate implica o combinație de terapii.

În urmă cu aproximativ 25 de ani, când a început să trateze pacienții cu DIPG, “nu se făcea nimic în laborator sau la conferințe”, a spus Souweidane. El a văzut cum situația s-a schimbat pe măsură ce mulți părinți care își pierduseră copiii din cauza acestei tumori au înființat fundații în memoria lor. Aceste fundații au strâns bani pentru cercetare și studii.

Studiu clinic finanțat din donații

Studiul clinic la care a participat Callie va costa aproximativ 1 milion de dolari în total – aproximativ 50.000-100.000 de dolari pentru fiecare tratament, potrivit lui Roger Packer, care conduce Institutul de Tumori Cerebrale de la Children’s National. Printre finanțatori se numără un donator anonim al spitalului, alături de Focused Ultrasound Foundation, o organizație scutită de taxe cu sediul în Charlottesville care promovează utilizarea medicală a acestei tehnologii.

Asigurarea a acoperit toate cheltuielile medicale ale lui Callie. Chiar și așa, soții Weatherford cheltuiesc aproximativ 500 de dolari pentru benzină, mese și hoteluri de fiecare dată când fac călătoria din Carolina de Sud până în Washington – o sumă deloc neglijabilă pentru Stephanie, profesoară de lectură, și Joey, muncitor în industria siderurgică.

Contactul familiei cu DIPG a fost rapid și brutal. În weekendul de Anul Nou, în timp ce se afla acasă, în Florența, Stephanie a observat că ochiul drept al fiicei sale se îndrepta spre interior, ca și cum ar fi încercat să se uite la nasul ei. Un oftalmolog a comandat o tomografie computerizată “pentru a exclude lucrurile înfricoșătoare”.

Scanarea a fost făcută într-o zi de miercuri, iar în acea zi de vineri, Callie și părinții ei au fost trimiși la un spital din Charleston pentru a face un RMN. Mama lui Callie a explicat că, atunci când medicii s-au uitat la primele imagini, au observat că ceva creștea în creierul ei. Nu ar fi trebuit să fie acolo, dar se întâmplă și altor copii, uneori. Callie nu era singură.

Diagnostic fatal

În Charleston, RMN-ul a venit pe 14 ianuarie. Medicul a spus că Callie avea DIPG. Stând acolo, în cabinetul medicului, Stephanie tot repeta literele în cap. De îndată ce au plecat, le-a introdus într-o căutare pe internet pe telefonul ei și a citit descrierea de pe Wikipedia.

“Nu căuta asta pe Google”, i-a spus ea soțului ei. “Nu o face.” Dar el nu s-a putut abține. Prima propoziție pe care a citit-o a inclus cuvântul “fatal”.

Patru zile mai târziu, Callie și părinții ei se aflau într-un avion spre Spitalul de Cercetare pentru Copii St. Jude din Memphis. Fratele ei mai mic, Joseph, în vârstă de 3 ani, a rămas acasă cu bunicii.

Tratamentele cu radiații la St. Jude au durat de la 2 februarie până la 15 martie; au fost 30 în total. Radiațiile au micșorat tumora lui Callie la aproximativ 30 de centimetri cubi, cam cât o bezea mare sau o prună mică. Dar soții Weatherford știau că aceasta ar putea începe să crească din nou.

După doar două săptămâni de tratament, au început să lucreze cu Lauren Kirages. O “asistentă navigatoare” cu sediul în Indianapolis, Kirages ajută familiile copiilor cu DIPG să găsească studii clinice. Multe familii, a spus ea, au primit puține speranțe, fiind sfătuite de medicii lor “să meargă acasă și să-și facă amintiri”.

Familia Weatherford a început cu o listă de 15 studii clinice. Au cântărit beneficiile potențiale ale fiecărui tratament în raport cu răul pe care l-ar putea face asupra calității vieții lui Callie. Au vrut o abordare care să fie nouă și promițătoare, dar care să nu o facă “super, super bolnavă”, a spus Stephanie. S-au împotrivit oricărui lucru care ar fi necesitat o intervenție chirurgicală.

Al doilea copil care a primit tratamentul

Soții Weatherford și-au redus lista la patru încercări. Au decis să nu participe la un studiu clinic popular din Seattle. Era prea departe. Au preferat studiul cu ultrasunete focalizate de la Children’s National, la șapte ore de mers cu mașina de la casa lor din Carolina de Sud.

În timpul unei discuții video cu Fonseca, Stephanie a întrebat: “Câți copii au făcut asta?”. “Ea va fi prima”, a spus Fonseca. Până la urmă, un copil din Toronto a devenit primul din lume care a fost supus noului tratament. Callie avea să devină al doilea.

Cunoscută mai ales pentru imaginile sale cețoase alb-negru ale fătului în dezvoltare, tehnologia cu ultrasunete a devenit un domeniu în plină expansiune în medicină.

Food and Drug Administration a aprobat utilizarea ultrasunetelor focalizate pentru tratarea a șapte afecțiuni, inclusiv a cancerului care s-a răspândit în oase, a bolii Parkinson și a cancerului de prostată. Tehnologia se află în diferite stadii de dezvoltare și testare pentru alte peste 160 de afecțiuni medicale, inclusiv insuficiență cardiacă congestivă, leziuni cerebrale traumatice, artrită, glaucom și schizofrenie.

În timp ce ultrasunetele focalizate au fost folosite pentru tratarea cancerului de prostată, de sân și a altor organe, niciunul dintre acestea nu este învelit în os, a declarat Nir Lipsman, neurochirurg la spitalul Sunnybrook din Toronto, care colaborează la un studiu clinic DIPG cu un alt centru medical din Toronto. “Creierul”, a spus Lipsman, “este următoarea frontieră”.

Mai mult, studiul lui Callie marchează prima dată când ultrasunetele focalizate au fost folosite pe trunchiul cerebral, care este responsabil pentru funcții cruciale precum respirația, ritmul cardiac și echilibrul, a spus Lipsman. “Practic, nu există nicio marjă de eroare.”

Trei ședințe de tratament

După prima ședință tratament al lui Callie, pe 18 mai, “am urmărit-o ca un șoim”, a spus Stephanie. Familia a rămas în Washington timp de o săptămână, pentru orice eventualitate. Callie nu a avut niciuna dintre grețurile sau alte efecte secundare care urmează de obicei chimioterapiei.

La aproximativ cinci zile după tratament, soții Weatherford au făcut un tur al Lincoln Memorial și al Monumentului Washington. Callie a mers kilometri întregi, obosind puțin, a spus Stephanie.

A doua ședință, pe 15 iunie, a decurs, de asemenea, fără probleme. Familia a petrecut ziua de 4 iulie și zilele premergătoare sărbătorii la o casă de pe Lacul Marion din Carolina de Sud, deținută de părinții lui Stephanie. Callie a înotat și a testat cât timp își putea ține respirația sub apă.

Totuși, Stephanie a observat schimbări. Într-o zi, Callie a adormit în jurul prânzului, devreme pentru un pui de somn. Dormea mai des de când medicii au început să-i trateze tumora.

Pregătiri pentru Diavolul Roșu

Pe 13 iulie, cu Callie anesteziată, personalul spitalului îi pune un cadru metalic pentru a-i ține capul nemișcat, apoi o membrană de cauciuc care conține apă prin care vor trece undele sonore în drumul lor spre creierul ei.

La ora 8:41 a.m., aceștia o duc în sala de RMN și îi poziționează capul în interiorul căștii și al scanerului. RMN-ul transmite imagini ale creierului ei către o cameră plină de monitoare. Acolo, medicii trasează locațiile exacte și nivelurile de intensitate ale undelor sonore care vor fi îndreptate spre creierul lui Callie. De două ori, ei se întorc în camera RMN pentru a face mici ajustări la cască.

“Din cauza naturii sensibile a trunchiului cerebral, trebuie să avem o precizie milimetrică”, a explicat Syed, neurochirurgul ei de la Children’s National. O mică inexactitate, iar Callie ar putea suferi de vedere dublă sau dificultăți de vorbire.

Asistentele aduc pături proaspăt încălzite și le așează peste Callie. Camera RMN trebuie să fie menținută rece pentru ca magneții aparatului să funcționeze corect, iar asistentele monitorizează pacienții pentru hipotermie, o scădere potențial periculoasă a temperaturii corpului.

Trebuie făcut un ultim pas înainte ca medicii să poată declanșa undele sonore și să încerce să deschidă bariera hematoencefalică. Fonseca pregătește o fiolă care conține microbule minuscule, fiecare cu un diametru mai mic de o sutime de milimetru, mai subțire decât un fir de păr uman.

La ora 10:19 a.m., Fonseca pornește fluxul de microbule printr-o linie intravenoasă din brațul lui Callie, iar acestea circulă prin corpul ei. Cinci minute mai târziu, medicii încep să direcționeze undele sonore în tumoră, stimulând bulele astfel încât acestea să ricoșeze în interiorul vaselor de sânge din creier. Bulele fac ca vasele să se lărgească, creând goluri temporare în bariera hematoencefalică.

În jurul prânzului, procedura de ultrasunete focalizată se termină și medicii examinează noi imagini RMN, verificând dacă bariera hematoencefalică din interiorul tumorii s-a deschis.

Tratament încheiat cu succes

În cele din urmă, la ora 14.00, medicii administrează un lichid roșu aprins, medicamentul de chimioterapie doxorubicină, cunoscut sub numele de Diavolul Roșu atât pentru culoarea sa, cât și pentru efectele secundare dure, cum ar fi greața severă, vărsăturile și chiar posibilele leziuni ale mușchiului cardiac.

Mai târziu, Callie se trezește amețită. În acea noapte îi este rău din cauza chimioterapiei. Nu poate lua medicamente împotriva grețurilor, deoarece acestea pot agrava efectele secundare ale doxorubicinei care implică ritmul cardiac. Totuși, în decurs de o zi, Callie se simte mai bine. Îi revin energia și pofta de mâncare. Câteva săptămâni mai târziu, își pierde primul dinte, ca orice copil de vârsta ei.

Pe 8 august, la aproximativ trei săptămâni și jumătate de la ultima ședință de tratament cu ultrasunete focalizate, o asistentă de la Children’s National o cântărește și o măsoară după ultimul RMN. Callie măsoară 1,24 metri și cântărește 56 de kilograme. Tocmai a început clasa întâi.

Singura pacientă care a finalizat studiul clinic înainte de Callie, o fetiță de 7 ani tratată la Spitalul Sunnybrook din Toronto, are maimultă putere fizică la șase luni de la ultima ședință de tratament, a declarat James T. Rutka, neurochirurgul ei. Tumora ei a rămas de aceeași dimensiune.

Fonseca analizează noile imagini RMN, apoi se întâlnește cu soții Weatherford într-o sală de examinare. Doctorul spune că tumora “pare poate un pic mai mică. Dar eu sunt optimistă”. Ea compară cea mai recentă scanare cu altele făcute anterior. Într-o zonă, spune ea, noua scanare “pare puțin mai puțin accidentată”. Alte regiuni conțin semne subtile că tumora s-ar fi putut micșora.

Ce urmează?

“Nu ne așteptam să dispară complet”, spune Fonseca. “Cred că există schimbări foarte subtile care sunt pozitive.”

upă șapte luni de luptă împotriva DIPG, Callie a terminat studiul cu ultrasunete focalizate. Dacă tumora începe să crească din nou, ea se poate alătura unui alt studiu clinic.

Principala opțiune este cel din Seattle, aflat la peste 4.000 de kilometri distanță. Deja în acest an, familia a parcurs 17.700 de kilometri cu mașina lui Stephanie.

Fonseca le spune că nu trebuie să ia nicio decizie în acel moment. Familia poate decide în următoarele săptămâni sau poate aștepta rezultatele următorului RMN al lui Callie, peste două luni.